L'hypertension artérielle pulmonaire est une maladie chronique des petits vaisseaux du poumon responsable d'une altération progressive de la fonction du ventricule droit.

Le dernier congrès mondial de l'hypertension pulmonaire qui s'est tenu à Nice en février 2018 proposé des recommandations nouvelles dans l'hypertension pulmonaire de l'enfant. 

Deux essais thérapeutiques sont en cours dans le Centre de Référence des Malformations Cardiaques Congénitales Complexes de l'hôpital universitaire Necker-Enfants malades/Centre de compétences de l'hypertension pulmonaire.

1-Etude TOMORROW

Sponsor ACTELION

2-Etude SELEXIPAG pédiatrique

Sponsor Janssen

Étude de phase 2, déterminer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de sélexipag chez les enfants atteints d'HTAP.

Si vous pensez qu'un de vos patients est éligible pour cet essai thérapeutique, mer de contacter Isabelle Szezepanski par courriel isabelle.szezepanski@aphp.fr

3-Etude SALTO

Sponsor Janssen

Etude randomisée, multicentrique, en double-aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, dépendante de la survenue d’un nombre d’évènements, en groupes séquentiels, avec une phase d’extension en ouvert pour évaluer l’efficacité  et la sécurité d’emploi du Selexipag en association avec le traitement standard chez des enfants  âgés de ≥2 et <18 ans atteints d’Hypertension Artérielle Pulmonaire.   AC-065A310 - SALTO.

Si vous pensez qu'un de vos patients est éligible pour cet essai thérapeutique, mer de contacter Isabelle Szezepanski par courriel isabelle.szezepanski@aphp.fr

Nous avons également l'espoir de voir s'ouvrir en 2022 un essai thérapeutique utilisant le sotatercept dans l'HTAP de l'enfant.