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A la une du M3C ce mois-ci

Reportage "Le souffle court" sur l'hypertension pulmonaire réalisé au sein des équipes du Centre de Référence de l'Hypertension Pulmonaire du Kremlin Bicêtre, du CHU de Lille Centre de Référence de la Sclérodermie et de l'hôpital Necker Enfants Malades Centre de Référence des malformations cardiaques congénitales complexes M3C.

Le souffle court-Documentaire Hypertension pulmonaire

FDA approval of Entresto in pediatric heart failure due to left ventricular systolic dysfunction after one year of age. The FDA extended the indications for sacubitril/valsartan (Entresto) to include children ages 1 year and older with symptomatic heart failure (HF) with systemic left ventricular systolic dysfunction, Novartis announced. The approval was based on the initial 12-week data showing 44% reduction in the cardiac biomarker N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) compared with 33% on enalapril among 110 children ages 1 to 17 years in the PANORAMA-HF trial. While that difference was not statistically significant, it was at least on par with what has been seen in adults, according to Novartis. "Because Entresto improved outcomes and reduced NT-proBNP in adult patients in PARADIGM-HF, this effect on NT-proBNP was considered a reasonable basis to infer improved cardiovascular outcomes in pediatric patients," the company said in a statement. The trial used a weight-based dosing strategy with sacubitril/valsartan granules, which are not commercially available. "Pediatric patients can take the regular Entresto film-coated tablets ... and an oral solution also may be compounded" to achieve the right dose by body weight, a company spokesperson said. Pediatric systolic heart failure is most commonly due to congenital malformations or cardiomyopathy and leads to death or transplant within a year of diagnosis for about a third of cases. Treatment has largely been extrapolated from adult studies. PANORAMA-HF is planned to continue to 52-week follow-up for the full 360 participants. "We remain committed to trial completion to generate further evidence on how Entresto impacts the clinical course of pediatric HF," said David Soergel, MD, of Novartis in the statement.

Nouveaux anticoagulants oraux chez l'enfant et dans les cardiopathies congénitales. Le programme Einstein Junior (rivaroxaban-Bayer) dans la thrombose veineuse de l'enfant est maintenant terminé. Les résultats sous presse (Male C et al. Lancet Haematologica) montrent que le taux de récurrence de thrombose n'est pas différent du groupe contrôle et qu'il n'y a pas d'augmentation du risque hémorragique qui est faible. Il s'agit d'un essai thérapeutique randomisé contrôlé versus standard of care ayant inclus 500 enfants dans le monde. A côté de ce travail mené de façon convaincante, un consortium international publie dans l'International Journal of Cardiology un article intitulé "Non-vitamin K antagonist oral anticoagulants (NOACs) for thromboembolic prevention, are they safe in congenital heart disease? Results of a worldwide study" (Yang H el al. Int J Cardiol 2019). Ce manuscrit est passionnant à lire car il montre clairement comment on peut produire une information non vérifiée en la déguisant sous la forme d'une étude qui convainc les naïfs. Il s'agit ici d'une remarquable fausse démonstration et il est regrettable qu'aucun essai digne de ce nom n'ait été fait dans la prévention des accidents thrombotiques par les NACO chez l'adulte congénital. Plusieurs essais sont en cours chez l'enfant et on espère qu'ils seront à même d'apporter une information pertinente sur ce type d'anticoagulation dans notre spécialité.

Le Docteur Bertrand Stos remporte le prix de la meilleure tarte aux fraises de 2050 au Pavillon Le Doyen à Paris

La video du concours